尊敬的患者朋友：

您好！

我院血液内科正在开展“口服AND017在治疗β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量的II期临床试验”。研究目的是为了评估不同AND017口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性。AND017是缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHIs），可通过刺激内源性促红细胞生成素（Erythropoietin ，EPO）而促使红细胞成熟，升高血红蛋白，为β-地中海贫血治疗提供新的途径。目前已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。NMPA临床试验通知书号：2023LP01697、2023LP01698、2023LP01699、2024LB00253、2024LB00254、2024LB00255。本研究在中国约5家中心开展，共计划入组约64名受试者。

本项临床研究已经获得本院伦理委员会的批准。基本入选条件如下：

1.   受试者自主签署知情同意书，自愿参与本研究。

2.   年龄18-65岁（包含临界值）。

3.   体重40-140公斤（包含临界值）。

4.   受试者有β地中海贫血或血红蛋白E/β-地中海贫血、HbS/ β-地中海贫血的基因分型检测报告及书面诊断记录。

5.   TDT受试者：受试者定期接受输血，定义随机前24周内输注 6~25个RBC单位*（包含临界值），并且在此期间内无输血期不得≥5周。

6.   NTDT受试者：

6.1  受试者非输血依赖，定义为随机前24周内输注＜6个RBC单位*且无定期输血计划，在此期间无输血期≥56天，并且随机前8周无输血。

6.2   在随机前的筛选检测和一次随访检测时（两次检测相隔一周以上）Hb值在7.0g/dL-10.0 g/dL范围内（包括临界值），且两次检测值差别≤1.0 g/dL。除外输血后21天内的Hb检测值。

7.  应获取受试者在随机前24周内的输血记录，包含输血日期、输血红细胞单位、输血前血红蛋白值。

* 1个单位红细胞指200-350mL浓缩红细胞。

以上仅为部分入选标准，如果您有意参加该项临床研究，需要按照方案进行筛查并经过研究医生的评估，如确认您满足本试验的必须标准，您将按照方案进行相应的随访和治疗。

如果您想了解本研究更多的信息，可以与我们联系。

医院名称：茂名市人民医院

联系人：乐颖医生

联系电话：18929716880

联系地址：广东省茂名市为民路101号茂名市人民医院3号楼14楼